藥業(yè)加速產(chǎn)品上市期待激勵政策落地

對境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)有條件地開“綠燈”，也意味著占據(jù)了罕見病創(chuàng)新藥大片江山的國外創(chuàng)新藥將加速進(jìn)入中國。

“這一利好消息也將在夏爾的產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域產(chǎn)生強(qiáng)大的助推力，為我們在中國加速引進(jìn)罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品奠定基礎(chǔ)�！敝铝τ诤币姴∷幬镅邪l(fā)的夏爾中國總經(jīng)理叢凡指出，目前，夏爾全球正在推進(jìn)的40個臨床產(chǎn)品項(xiàng)目中有超過75%都針對罕見病適應(yīng)癥，其中超過半數(shù)已處于三期臨床或上市注冊階段。

新加坡Lorem Vascular在華全資子公司絡(luò)仁醫(yī)療器械（北京）有限公司總經(jīng)理馬旭東也表示，絡(luò)仁集團(tuán)將充分利用Celution再生醫(yī)學(xué)系統(tǒng)療法在國外積累的臨床研究數(shù)據(jù)，盡快啟動該療法在中國的硬皮病治療申報工作（該產(chǎn)品已獲得歐盟硬皮病孤兒藥認(rèn)證）。馬旭東希望，能出臺更詳細(xì)的《意見》解讀及在罕見病治療產(chǎn)品注冊審評審批方面的具體指導(dǎo)原則，將利好政策的激勵作用落實(shí)到位。

北京中醫(yī)藥大學(xué)法律系副教授鄧勇建議，在國家利好政策的引導(dǎo)下，企業(yè)應(yīng)瞄準(zhǔn)政策紅利，充分做好市場調(diào)研，特別是國外研發(fā)罕見病藥物政策法律的調(diào)研，做到綜合考察，知己知彼，理性做出企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)藥物方面的決策。

- 聲音

促進(jìn)罕見病治療可及多重問題待解決

盡管在創(chuàng)新藥審評審批上出現(xiàn)了利好政策，但與歐美、日本相比，中國政府要讓罕見病治療可及，仍需解決多重問題。

微芯生物總裁兼首席科學(xué)館魯先平：截至目前，已有包括美國、日本在內(nèi)的40多個國家和地區(qū)通過罕見病藥物相關(guān)法案。由于價格管理、基金資助，稅務(wù)減免以及市場獨(dú)占期等多重優(yōu)惠政策，國外藥企紛紛加大了對罕見病藥物的研發(fā)與生產(chǎn)。因此，亟須制定我國的罕見病藥物政策和管理制度，包括稅收優(yōu)惠政策、注冊審批特殊政策、醫(yī)保政策等。

絡(luò)仁醫(yī)療器械（北京）有限公司總經(jīng)理馬旭東：罕見病領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究、罕見病目錄和數(shù)據(jù)庫建立、患者登記制度、罕見病用藥的醫(yī)保支付等多方面仍有待完善。如罕見病新藥研發(fā)，面臨長達(dá)10年研發(fā)時間和高達(dá)10億美元的研發(fā)成本，而且患者少，臨床試驗(yàn)難度大，若上市后不能自主定價，就難以及時收回研發(fā)成本、支持藥企的后續(xù)研發(fā)。

魯先平：任何醫(yī)療器械產(chǎn)品的研發(fā)都具有一定的偶然性，只有讓足夠多的科研人員共同致力于罕見疾病的研究，才能從眾多的偶然性中找出必然之路，要做到這一點(diǎn)也需要國家層面給予罕見病科研方面政策的傾斜和指導(dǎo)，單靠幾個企業(yè)的力量是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。

罕見病發(fā)展中心主任黃如方：國家食藥監(jiān)總局應(yīng)設(shè)立罕見病辦公室這種聯(lián)動的行政職能部門，負(fù)責(zé)推動不同部門的合作。目前國家在科研上的投入并不夠，而罕見病治療可及性又涉及多個部門，需要國家衛(wèi)計(jì)委、國家食藥監(jiān)總局、國家人力資源和社會保障部等多部門形成更為緊密的聯(lián)動，才能最終解決罕見病可及性問題。